Розділ 7.9: Біофармацевтичні препарати: антитіла та рекомбінантні білки

Розробка біофармацевтичних препаратів, які є ліками, виготовленими з живих клітин або організмів, стала значним прогресом у галузі медицини. Біофармацевтичні препарати включають антитіла, рекомбінантні білки та інші складні молекули, які важко або неможливо виробити традиційними методами хімічного синтезу.

Перший біофармацевтичний препарат, інсулін, був розроблений у 1980-х роках за допомогою технології рекомбінантної ДНК. Це дозволило виробляти людський інсулін у великих кількостях, що було значним покращенням у порівнянні з попередніми методами, які використовували інсулін, витягнутий із підшлункової залози тварин. З тих пір технологія рекомбінантної ДНК застосовувалася для виробництва ряду інших біофармацевтичних препаратів, включаючи гормони росту, фактори згортання крові та цитокіни.

Одним з найважливіших видів біофармацевтичних препаратів є моноклональні антитіла. Це білки, які призначені для специфічного зв’язування з цільовою молекулою, такою як ракова клітина або вірусний білок, і викликають проти неї імунну відповідь. Перше моноклональне антитіло, муромонаб-CD3, було схвалено FDA у 1986 році для лікування відторгнення трансплантованого органу. З того часу було розроблено численні моноклональні антитіла для лікування раку, аутоімунних захворювань та інших станів.

Рекомбінантні білки, які є білками, отриманими за допомогою технології рекомбінантної ДНК, також були розроблені для різноманітних медичних застосувань. Наприклад, еритропоетин (EPO) є гормоном, який стимулює вироблення еритроцитів, і рекомбінантну форму EPO було розроблено для лікування анемії. Іншим прикладом є тканинний активатор плазміногену ( tPA ), білок, який розчиняє тромби, який використовувався для лікування інсультів.

Окрім терапевтичного застосування, біофармацевтичні препарати також використовуються в діагностичних тестах. Наприклад, моноклональні антитіла можна використовувати для визначення присутності специфічних молекул, таких як онкомаркери, у крові чи інших рідинах організму. Рекомбінантні білки також можна використовувати в діагностичних тестах, таких як тести на вагітність, які виявляють гормон хоріонічний гонадотропін людини ( ХГЛ ).

Загалом розробка біофармацевтичних препаратів зробила революцію в галузі медицини, забезпечивши нові методи лікування станів, які раніше не піддавалися лікуванню, і покращивши ефективність і безпеку існуючих методів лікування.