Розділ 7.3: Генетична модифікація: трансгенна та генна терапія

Генетична модифікація передбачає навмисну зміну генетичного складу організму, чого можна досягти за допомогою різних методів, таких як трансгенна технологія та генна терапія.

Трансгенна технологія передбачає перенесення генів від одного виду до іншого для створення генетично модифікованих організмів (ГМО). Перший успішний трансгенний експеримент був проведений у 1973 році Стенлі Коеном і Гербертом Боєром, які вставили бактеріальний ген у плазміду, яку потім перенесли в бактерію. Цей прорив призвів до створення генетично модифікованих бактерій, які могли виробляти такі корисні білки, як інсулін, людський гормон росту та фактори згортання крові.

Трансгенна технологія також застосовувалася в рослинництві, причому перша генетично модифікована культура, помідори, була вирощена в 1983 році. Основною метою генетично модифікованих культур є створення рослин, стійких до шкідників і хвороб або з підвищеним вмістом поживних речовин. Проте існує занепокоєння щодо впливу генетично модифікованих культур на навколишнє середовище та здоров’я, а правила щодо їх використання відрізняються залежно від країни.

Іншою формою генетичної модифікації є генна терапія, яка включає введення, видалення або корекцію генів у клітинах пацієнта для лікування або запобігання захворюванням. Перший успішний експеримент генної терапії був проведений у 1990 році, коли пацієнту з важким комбінованим імунодефіцитом (ТКІД) була вставлена нормальна копія гена ADA в його лейкоцити. Відтоді генна терапія використовується для лікування ряду генетичних захворювань, включаючи гемофілію, м’язову дистрофію та деякі форми раку.

Однак генна терапія все ще є експериментальною та відносно новою галуззю, і існують занепокоєння щодо безпеки та ефективності техніки. У деяких випадках генна терапія може призвести до ненавмисних мутацій або викликати імунну відповідь у пацієнта. Дослідники продовжують удосконалювати методи та досліджувати потенційні можливості застосування генної терапії.

В останні роки прорив у генній інженерії, відомий як CRISPR/Cas9, здійснив революцію в цій галузі. CRISPR/Cas9 — це інструмент редагування геному, який дозволяє точно й ефективно редагувати послідовності ДНК. Він працює за допомогою направляючої молекули РНК, щоб спрямувати білок Cas9 у певне місце в геномі, де він може робити точні розрізи в послідовності ДНК. Потім ці розрізи можуть бути відремонтовані за допомогою природних механізмів відновлення клітини, що може призвести до додавання, видалення або заміни певних генів.

CRISPR/Cas9 має численні потенційні застосування, включаючи лікування генетичних захворювань, розробку генетично модифікованих культур і створення генетично модифікованих тварин. Однак ця методика не позбавлена суперечок, оскільки вона піднімає етичні та соціальні питання щодо використання генної інженерії на людях і потенційних непередбачуваних наслідків маніпулювання генетичним кодом.